5月18日下午5时许，在江门市中心医院儿科PICU内，随着药水缓缓注入，患脊髓性肌萎缩症的2岁男孩安安（化名）完成了诺西那生钠鞘内注射。安安也是诺西那生钠降价纳入医保后，江门市首位注射该药的患者。

　　脊髓性肌萎缩症是一种严重的遗传性罕见疾病，患者多为孩子，也有成人。一型SMA患儿有70%-80%概率会在2岁以前夭折，二型SMA患儿在五六岁以后只能坐轮椅，三型多见于成人和青少年，部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。诺西那生钠是目前我国唯一获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。

　　去年年底，国家医保局将诺西那生钠从70万元一针的“天价药”砍到了3.3万元一针。江门市中心医院非常重视罕见病的诊疗工作，遂以此次降价为契机，在院内组建了以神经内科、儿科、影像科、电生理室为主的脊髓性肌萎缩MDT（多学科协作）工作团队。

　　“我们很早就知道诺西那生钠，但70万元一针的费用，砸锅卖铁我们也凑不出这个钱啊！”安安妈妈李女士说，当得知诺西那生钠降到3.3万并被纳入医保后，全家人又燃起了希望，她立即联系江门市中心医院神经内科副主任、神经内科二区负责人陈克强。

　　陈克强立刻启动MDT工作团队相关工作，对患儿完善相关检查、诊断，召开术前讨论会，详细制定注射流程、细节。为保证手术顺利、安全，该院还邀请中山大学附属第一医院以神经科姚晓黎教授牵头的脊髓性肌萎缩MDT专家团队前来指导。

　　18日下午5时许，在专家指导下，该院儿科主任医师杜红宇、副主任医师吕冰聪顺利为安安完成诺西那生钠鞘内注射。李女士说：“现在安安精神很好，不哭不闹，注射完后还主动说要吃饭。”

　　目前，诺西那生钠虽已降至3.3万元每支，且能医保报销，但安安后续还要终身用药，这是一笔不菲的费用。尽管如此，李女士仍喜极而泣，她说，“只要有希望，不管花多少钱，我们都不会放弃！”

　　随着江门市首针诺西那生钠在江门市中心医院注射完成，标志着江门市罕见病的诊治进入了新的阶段。