项目名称：基因编辑治疗β-地中海贫血的临床应用

　　团队/企业名：广州辑因医疗科技有限公司

　　所属区域：广州

　　研究发现，少数地贫患者因高表达胎儿血红蛋白，而导致β地贫症状缓解。本项目基于基因组编辑技术，对患者自身的 CD34 阳性细胞进行改造，敲除 BCL11A 红系增强子位点以提高胎儿血红蛋白的表达，获得了基因修饰且能响应体内调控的 CD34 阳性细胞，再将 CD34 阳性细胞输回患者体内，从而普适高效彻底治愈多种突变的地中海贫血疾病。通过基因编辑细胞疗法治疗地中海贫血，具有效率高、费用低的优点。